百济神州在DIA解读全球化研发理念

记者从2024 DIA（药物信息协会）中国年会获悉，百济神州高级副总裁兼全球临床运营负责人Melika Davis女士出席大会，并在“走进澳洲——探索药物早期临床试验的开发与合作”研讨会上谈及公司全球研发的理念。

Davis女士表示：“早期临床试验在创新药物开发的整个过程中起到至关重要的作用。我们很高兴地看到，中国监管机构认可早期临床试验对医学研究和创新的重要性，并通过相关政策指导等促进新药研发、国际合作和投资。百济神州始终重视对研发的投入。目前，我们的I期临床试验已经在中国多地开展，参与到我们全球早期临床试验的中国研究中心数量与日俱增，其中不乏一些首次人体试验（First-in-human）项目。通过这些项目，我们乐见与中国高水平医疗机构深化合作，并参与研究型病房的共建等工作。”

全球创新药研发正处于一个快速变化和竞争的时代，近年来各国不断加大投入和创新，推动大量临床申请和新药上市。纵观全球，近年来全球药物研发管线保持着较快的增长势头。2019年-2021年，全球新药研发管线增速在5%-15%之间。

在当前全球化和技术革新的双重驱动下，国际临床试验的产业链正经历深刻变革。临床试验作为药物研发的核心环节，其全球化趋势日益明显，业内公司争先布局全球化资源整合，加速推动了临床试验的多中心、多国家协作。百济神州作为全球肿瘤治疗创新公司代表，就是旗帜鲜明地走全球研发的发展之路。

Davis女士在会上介绍，百济神州全球临床运营团队在全球范围内不断探索打造内部能力和提升专业水准，使得公司和临床医生等合作方之间能够更有效地沟通，加速临床开发、确保更好的质量。

在创新药物领域，不少生物科技公司通过熟练运用VC（风险投资）+IP（知识产权）+CRO（研发外包服务）的底层逻辑模式，能够在较短时间实现新药成功上市。CRO服务也成为这些公司快速取得成果的重要助力。

但在一些产品布局丰富、着力打造自身体系的中大型公司，通常也会在战略上选择“去CRO化”的路线。百济神州一直以来都在走“去CRO化”发展之路，坚定地建设内部能力。截至2024年3月，百济神州全球研发中国团队2400余人，美洲700余人，欧洲270余人，亚太其他地区300余人。这样一支专业且遍布全球的临床开发团队已经成为百济神州独特的全球化竞争优势。

在成立十余年的时间里，百济神州推动自研药物泽布替尼和替雷利珠单抗在中国、美国、欧盟、英国等全球多个市场上市；“头对头”曾经的“神药”，泽布替尼自证全球“同类最佳”药物潜力；同时也实现了其首个10亿美元分子的里程碑。在各种意义上，百济神州都实现了全球化。

百济神州的全球化旅程正是始于澳洲。从药物的临床开发角度来看，澳大利亚对百济神州的意义尤为重大。

回到2013年前后，相比中国在内的许多国家和地区，澳洲的临床研究产业已经发展得相当成熟：上到政策，下到医院、产业，甚至配套设施一应俱全，临床研究数据深得美国和欧盟的认可。加上丰富的人种资源、成本和审批速度的优势，优惠的中小企业退税政策，堪称绝佳的新药国际化临床起点。

百济神州正是率先看到了其中机会，并于2013年前后迈出了第一步。

百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来博士回忆，在泽布替尼正式研发之前，百济神州通过预试验，全面分析伊布替尼在不同组织中对BTK靶点的抑制情况，以保证研发开始后能够有的放矢。最终百济神州得到了澳洲Constantine Tam博士的认可，并由Tam博士主导泽布替尼的澳洲临床。双方一拍即合后爆发了巨大的能量：泽布替尼澳洲临床试验方案迅速出炉，3个月便实现了首位患者入组，半年内完成了剂量爬坡。

随着中国2017年加入ICH（国际人用药品注册技术协调会），药监部门紧锣密鼓，在监管法规上不断与国际接轨，创新药企的“出海热”也迅速升温。澳洲成为全球临床试验——特别是早期临床试验的热门目的地。现在再去澳洲开展临床试验，成本、效率都不可同日而语。但对百济神州来说，凭着在澳洲多年来建立的庞大且稳定的临床资源网络，面对外部趋势变化有能力做到游刃有余。除澳洲外，更多Ⅰ期研究地点——如中国、美国、欧洲等，都已进入百济神州合作之列。

时至今日，百济神州这支临床开发团队，支持了其在全球自主开展的超过120项临床试验，在全世界约45个地区入组超过22000名受试者。

这些数据，都是百济神州研发第二阶段战略的重要成果，也是汪来过去几年来的核心工作——建一个全球临床开发团队。

除此之外，在2019年至2023年期间，百济神州还大力投入了多种全球前沿的制药技术平台，包括小分子蛋白降解药物技术平台、抗体技术平台、ADC技术平台、细胞治疗技术平台和mRNA技术平台，为下一轮创新浪潮奠定了坚实的基础。

这些努力和投入终将转化为成果。汪来表示，“从2024年起，百济神州将成为全球在肿瘤领域新分子进入临床阶段最多的公司。”

经过多年的建设，百济神州全球研发引擎正高速运转，将布局全球的临床运营和药政注册等力量科学调配，形成合力，进而发挥更大效能。百济神州拥有最出色的肿瘤产品管线之一，拥有50多款潜在药物，其中许多具备 “同类首创（FIC）”、“同类最优（BIC）”潜力。

在即将到来的2024年欧洲血液学协会年会上，百济神州将通过新数据来展示其在血液学管线上的优势：其差异化在研BCL2抑制剂sonrotoclax无论作为单药还是与其他药物联用都富有前景，同时其BTK降解剂也有望解决血液癌症患者未被满足的治疗需求。

实体瘤方面，百济神州在肺癌、乳腺癌和胃肠癌等治疗领域广泛布局，CDK4抑制剂已启动单药治疗的第四个剂量水平给药，该剂量处于有效剂量范围内，未观察到剂量限制性毒性；B7H4 ADC在全球首次人体临床试验 1 期研究中，在澳大利亚完成首例患者给药。此外，泛KRAS抑制剂、MTA协同PRMT5抑制剂、EGFR CDAC、CEA-ADC和FGFR2b-ADC有望在2024年下半年进入临床。

基于多年的积累，百济神州凭借在研发和生产方面的成本优势，构建了业内规模最大、最令人振奋的肿瘤治疗研发管线之一。

百济神州所聚焦的疾病治疗领域有望由多个拳头产品齐头并进。汪来表示，今年百济神州将迎来一波进入到临床试验阶段的新产品；到2025年，百济神州的产品将全面开花，规模将有望持续扩充，百济神州也将由此进入又一全面创新阶段。

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